دانشمندان می‌گویند که با نسل بعدی فناوری ویرایش ژن می‌توان به درمان اختلالات خونی ژنتیکی از قبیل کم خونی داسی شکل کمک کرد.

یک تیم تحقیقاتی متشکل از دانشمندان دانشگاه کارنگی ملون و دانشگاه ییل توانستند با موفقیت این سیستم ویرایش ژن را بر روی موش‌ها آزمایش کنند.

این سیستم جدید بر مبنای سیستم ویرایش ژن کریسپر CRISPR ایجاد شده است.

کریسپر به معنی بریدن و جداکردن ژن معیوب از ترکیب ژنتیکی سلول است.

این روش جدید که توسط محققان آزمایش شده است، برخلاف روشهای مرسوم، بر روی آنزیم‌های قطع کننده دی‌.ان.ای که ژن‌های خاص را هدف قرار می‌دهند تکیه نمی‌کند.

به گفته محققان این پژوهش یافته‌های آنها می‌تواند پیامدهای مثبتی برای بیماران در آینده داشته باشد.

محققان این پژوهش اظهار کردند: ما یک سیستم را توسعه دادیم که از نانوذرات مورد تایید FDA برای ارائه مولکول PNA(پتید نوکلئیک اسید) همراه با DNA اهدا کننده برای اصلاح یک ژن معیوب در موش‌های زنده استفاده می‌کند که این اتفاق در روش پیشین یعنی CRISPR نمی‌افتد.

این سیستم جدید از یک مولکول مصنوعی در اندازه نانو به نام پپتید نوکلئیک اسید یا  PNASبرای برش دی‌.ان‌.ای های دو رشته‌ای و اتصال به نزدیکی محل مورد نظر بدون برش چیزی استفاده می‌کند.

در طول مطالعه، این رویکرد برای هدف قرار دادن یک ژن معیوب که با تولید هموگلوبین ارتباط دارد برای درمان بتاتالاسمی که یک بیماری خونی است مورد استفاده قرار گرفت.

این محققان علاوه بر آزمایش این روش بر روی یک مدل موش، آن را بر روی سلول‌های مغز استخوان انسان نیز آزمایش کرده و مشاهده کردند که این روش با افزایش میزان هموگلوبین حتی چند ماه پس از درمان دارای موفقیت ۷ درصدی است.